2024年Capricor的合作不仅刷新了外泌体治疗领域的单笔交易金额纪录，还为Capricor提供了资金支持至2026年，加速其在美国及全球的监管审批进程，并推动生产规模扩张。日本新药株式会社则借此强化了其在杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病治疗领域的布局。

此外，外泌体在多种疾病治疗领域展现出令人期待的效果。上海交通大学医学院附属瑞金医院王刚教授团队开展的国际首个临床试验表明，间充质干细胞来源的外泌体喷鼻治疗阿尔茨海默病，中等剂量组受试者认知功能改善且疗法安全。山东大学陈丽团队研究的糖工程化细胞外囊泡从抗菌水凝胶释放，能促进血管生成、抗炎，加速糖尿病伤口愈合。此外，外泌体在癌症、自身免疫性疾病、神经退行性疾病等领域尚处研究阶段，却已展现潜力，如通过外源性调控miRNA为癌症治疗提供新思路，借促进细胞增殖分化助力自身免疫性疾病治疗。随着研究和技术进步，外泌体有望在更多疾病治疗中发挥关键作用。

2024年外泌体进展频频

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2024年12月，佰炼医药推出了新品-HEK-293TS细胞外泌体标准品（货号：ES01），其是在GMP条件下由悬浮HEK-293TS细胞经过无血清培获得上清液后，经切向流超滤（TFF）、层析等步骤分离纯化获得高纯度外泌体原液，之后经过冻干过程制备而成的冻干粉外泌体标准品。可作为外泌体表征对照，也可作为负载药物（小分子药物，核酸药物等）的药物递送载体。

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12月，国典医药旗下全资子公司泌生元生物收到国际化妆品成分命名委员会（INC）的回函，国典医药&泌生元“人血液细胞来源诱导多能细胞外囊泡”被正式准予纳入国际化妆品原料（INCI）目录，也标志着国典医药的iPSC外泌体成为了中国大陆首个获得此殊荣的产品，为再生医学领域注入了新的活力。1月，国典医药的诱导多能干细胞（iPSC）外泌体的第3项临床研究——“外泌体GD-iExo-003治疗急性缺血性脑卒中的探索性研究”在首都医科大学宣武医院顺利启动。

11月，恩泽康泰宣布工程化外泌体底层技术平台取得重大突破，其研究成果登陆外泌体学术顶刊《Journal of Extracellular Vesicles》，代表着恩泽康泰成为全球少有的具有自己工程化外泌体操作系统的企业。8月，恩泽康泰全资子公司恩康医药的人源间充质干细胞外泌体（HUMSC DERIVEDEXOSOMES）药物原料GoldenExo®，获得美国FDA审批的DMF II型备案资格（备案号：040337）。在7月，这一产品也获得国际化妆品原料INCI备案。这是国内首个获得人源外泌体国际权威双备案的产品，对蓬勃发展的外泌体产业起着非常积极的推动作用。

9月，华中科技大学同济医学院附属同济医院联合睿健医药启动了全球首例化学诱导细胞来源的外囊泡产品NouvSoma001的临床研究，针对缺血性脑卒中和视神经脊髓炎。

8月，安龄生物分别联合上海长征医院和复旦大学附属闵行医院申报的基于安龄生物ANEXTSmart EX®技术平台打造的间充质干细胞外泌体“肺立赛”作为核心制剂，针对新冠肺炎及慢阻肺等病后损伤修复细胞疗法的两项临床试验顺利启动，成为全球首例专门针对于新冠感染后引发的器官损伤组织修复的细胞外泌体疗法临床试验。

8月，北科生物自主研发和自主申报的人脐带间充质干细胞外泌体（HUMAN UMBILICAL CORD MESENCHYMAL STEM CELL）药物原料，已顺利获得美国食品药品监督管理局（FDA）的药物主文件（DMF）II型原料药备案资格（备案号：040063）。

6月，艾码生物的ER2001注射液获批临床，针对早期显性亨廷顿舞蹈病。ER2001注射液是艾码生物体内自组装外泌体递送（IVSAED）技术平台的首个产品，通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。

5月，尔瑞鑫悦全资子公司凯祥弘康生物宣布，其自主研发了一款基于外泌体技术的α-突触核蛋白（α-synuclein）测定试剂盒帕立明™（磁微粒化学发光免疫分析法），已经获批上市，用于帕金森病的辅助诊断。该试剂盒是全球首款基于血浆靶向外泌体生物标志物检测的帕金森病体外诊断产品。

总结

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随着上述一系列里程碑式的进展，外泌体技术在医药、化妆品及再生医学领域的应用正展现出前所未有的活力与潜力。未来，随着技术的不断成熟与监管框架的日益完善，外泌体赛道有望迎来更广阔的天地。

参考资料：

1.各企业官网

欢迎大家报名参加2025 IBI EXPO大会，与时代同行。如下为2024 IBI EXPO大会现场视频集锦。

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免费参展：袁老师 15572286596

演讲&媒体：王老师 18717836231返回搜狐，查看更多